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野田大地准教授らの研究グループがハンチントン病モデルマウスにおいて改変型Cas9を用いた遺伝子治療の有効性を確認

ハンチントン病モデルマウスにおいて、改変型Cas9(NGN PAMを認識するCas9、以下SpCas9-NG)ならではのストラテジーにより、CAGリピートの短縮によるハンチントン病の遺伝子治療の有効性を明らかにしました。本知見は、トランスレーショナルリサーチにおける、誘導神経幹細胞の移植などへの応用が期待できます。

 

Oura S#, Noda T#, Morimura N, Hitoshi S, Nishimasu H, Nagai Y, Nureki O, Ikawa M.(#はco-first author)

Precise CAG repeat contraction in a Huntington's Disease mouse model is enabled by gene editing with SpCas9-NG.

Commun Biol 4, 771 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-02304-w